Técnica de edición de Ácidos Nucleicos para la Leucemia Mieloide Aguda (LMA)

Tipo de edición	In vivo en células somáticas hematopoyéticas
Dirigidas hacia:	La enzima descafeinación del ARNm (DCPS) que es esencial para la supervivencia celular de la LMA.
Dirigidas por:	Endonucleasas guiadas por ARN, como CRISPR-Cas9 y por el inhibidor de DCPS RG3039.
Uso de vectores:	Vector de expresión pUC57-sgRNA.
Órgano o célula a tratar:	Células madre hematopoyéticas de la médula ósea.
Vía de administración:	Parenteral: Ratones NSG fueron inyectados con inhibidor de DCPS RG3039 intraperitoneal.
Resultados:	Corto plazo: El tratamiento de las células LMA con el inhibidor de DCPS RG3039 induce la detención del ciclo celular, la apoptosis y la diferenciación. Medio plazo: RG3039 Inhibe la actividad catalítica de DCPS mediante la unión a un sitio dentro de la secuencia HIT, interfiriendo con la unión DCPS a la 7-metilguanosina (tapa del ARNm) mejorando significativamente los síntomas y la supervivencia en los modelos de ratón con LMA. Largo plazo: al administrar el inhibidor de DCPS RG3039 intraperitoneal se generaron curvas de supervivencia en casos con LMA.

Referencia: 

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5849534/